Tout savoir sur les essais cliniques

Si la recherche avance, dans la connaissance des maladies ou la mise au point de traitements innovants, c’est grâce aux essais cliniques. Le grand public a pu les découvrir un peu brutalement dans la course contre la montre contre le virus SARS-CoV-2. Explications.

Dans la recherche médicale, la « révolution » fondée sur l’intelligence artificielle et les Big Data (mégadonnées) est en marche. Des masses de données médicales sont traitées en un temps record, accélérant la recherche au moyen des essais cliniques, tout en la rendant moins longue et moins coûteuse. Par ailleurs, ça n’est plus seulement un médicament qui est évalué mais une prise en charge au sens large, incluant parfois un médicament, mais associé à un changement de comportement ou de mode de vie (nutrition, sport, etc.). Moteur essentiel à l’avancée de la recherche, les patients-citoyens sont de plus en plus impliqués, en véritables acteurs de leur santé, dans leur parcours de soins et de recherche, via notamment les essais cliniques.

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique est une recherche pratiquée sur l’Homme dans l’objectif d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’une méthode diagnostique, d’un traitement ou d’un dispositif médical. 

Quels sont les différents types d’essais cliniques ? 

Les essais cliniques concernent les médicaments et les dispositifs médicaux. Lorsqu’ils testent une intervention médicale différente de la pratique habituelle ils sont dits « interventionnels », par exemple avec de nouvelles molécules, des examens médicaux et radiologiques ou un geste chirurgical supplémentaires. Un essai est dit « randomisé » lorsqu’on attribue de manière aléatoire par tirage au sort un traitement, un placebo ou un autre traitement auquel le comparer. Quant aux études épidémiologiques, elles peuvent faire l’objet d’études de cohortes (voir l’encadré) et d’observation dans de larges populations ; leur but étant l’étude des problèmes de santé dans les populations humaines.

Tous les malades peuvent-ils participer à un essai clinique ? 

Hommes, femmes, enfants, personnes âgées… a priori, tous peuvent participer, à la condition d’être consentants ou d’avoir recueilli le consentement d’un représentant légal. Une attention particulière est portée aux personnes vulnérables (femmes enceintes, parturientes ou allaitantes, etc.). Dans ce cas, les risques prévisibles et les contraintes de la recherche doivent être minimes.

Faut-il être malade pour participer à un essai clinique ?

Les essais cliniques sur volontaire sain existent aussi et répondent aux mêmes obligations que tout autre essai clinique. La médecine appelée prédictive et préventive se développe, permettant de réaliser des actions avant la survenue des maladies ou leurs complications, ou leurs récidives. Les essais, non seulement chez les sujets malades mais aussi les sujets bien portants, sont pour cette raison indispensables, et sur le long terme.

Quels sont les avantages à participer à un essai clinique ?

Participer à un essai clinique permet de bénéficier, dans les meilleures conditions de sécurité possibles et à un stade précoce, d’un traitement ou d’un dispositif médical innovant qui n’est pas encore disponible sur le marché. Le suivi par l’équipe médicale est aussi plus important et régulier, comportant des consultations et des examens supplémentaires par rapport au traitement habituel de la maladie, ce qui représente des contraintes supplémentaires pour le patient.

Quels sont les risques à participer à un essai clinique ?

Dans le cadre d’une recherche interventionnelle (sauf celles dites « à risques et contraintes minimes pour le patient et ne portant pas sur le médicament »), un Comité de protection des personnes (CPP) indépendant étudie le rapport bénéfice/risque et le déroulement de l’essai et, le cas échéant, délivre un avis favorable indispensable au démarrage de l’étude. Une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) est également requise.

Les participants à un essai clinique sont-ils payés ?

Ils sont plutôt indemnisés. Les frais éventuels engagés (transport, restauration…) sont remboursés (sur justificatifs ou selon un forfait). Parfois, lors d’essais sur des personnes non malades, le participant peut être indemnisé en cas d’immobilisation ou d’un temps de présence très long.

La protection des données du participant est-elle garantie ? 

Les règles du secret professionnel s’appliquent aux essais cliniques. Les données de santé font l’objet d’une protection spécifique par la réglementation française et européenne afin de garantir le respect de la vie privée. Toutes les données recueillies sont rendues anonymes avant d’être intégrées dans une base informatique. Des règles juridiques strictes encadrent le transfert de ces données en cas d’essais internationaux, sécurisant l’anonymat.  Les données peuvent être transmises aux autorités de santé qui en font la demande. 

Quelle est la procédure pour participer à un essai clinique ?

L’investigateur suit systématiquement plusieurs étapes : vérification de l’éligibilité à l’essai du participant candidat, présentation de l’essai au patient, réalisation d’une visite médicale, délivrance des informations relatives à l’essai et toutes les explications nécessaires (bénéfice potentiel, inconvénients prévisibles, alternatives médicales, etc.), remise d’une note d’information, et enfin, recueil du consentement signé après un certain délai de réflexion.  

© C i E M / Hélène Joubert

D’après un entretien avec le Pr Antoine Magnan, président du Comité national de coordination de la recherche.